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刘沐芸 中国（深圳）综合开发研究院特约研究员、个体化细胞治疗技术国家地方联合工程实验室主任
“对抗癌药品力争降到零税率”！
3月20日上午，李克强总理在答两会中外记者提问时专门提到，“对群众、患者急需的抗癌药品，中国要较大幅度地降低进口税率，对抗癌药品力争降到零税率”。展现了推动实现老百姓“用得起、用得上临床急需药”的决心。
目前我国药品的进口最惠国税率大多在3-6%，而一些重要的抗癌药物，例如治疗白血病药物“格列卫”售价为一盒约25000元，直肠癌药物“爱必妥”为每支约4700元，如果单纯依靠零关税，可能难以从根本上解决进口抗癌药价格过高的问题。
2天前，《三联生活周刊》以“特大假药案：靶向药需求与低端加工厂”为标题，报道了一起特大“肿瘤药制假、贩假”案。这起事件的发生，从一个侧面反映出“临床迫切需求，国际上新特药不断面市与监管法规不配套”导致的现实困境：迫切的治疗需求与能否用得起（支付能力）、能否用得上（稳定供应）、是否用得好（质量）之间的巨大鸿沟。
那么要解决临床急需肿瘤药物用得起、用得上、用得好的问题，除了零关税还需要什么？
针对临床急需的创新药，建立国家采购平台
将我国大市场、大需求进行集中，形成规模优势，在国家层面用一个出口直接与生产商进行议价谈判，批量采购，充分发挥“集中力量办大事”的体制优势。国家层面的统一采购，尤其是世界第一大人口国家的集中采购，任何一个创新药生产商都不会无动于衷，如此大规模的持续稳定采购，对国际大药厂来讲也是一种规模效应。并且国家采购，不仅是价格的优化，更是质量的保障，有助于从根本上避免发生深圳的“靶向药制假、贩假”事故。
2017年美国耶鲁大学法学院的一项研究显示，上世纪60年代至70年代早期，美国国防部通过集中谈判议价采购抗生素等一些军需药品，获得了非常大的折扣（steep discount），以此有效地遏制住了急需药品的高定价并获得稳定的供应。2001年美国炭疽爆发时，抗炭疽用的急需药品就以市场价的一半予以供应保障。国家采购可以为解决“用得起、用得上”的问题提供一个有效的方案。
此次机构改革成立的国家医疗保障局，集中了医保支付、药品和医疗服务定价，以及医疗救助等有助于实现“医疗、医保、医药”联动的有关职能，在组织上保障了临床急需进口创新药国家集中采购平台的搭建、推进以及职能履行的可行性。
建立我国“抗癌药物评价数据系统”
发挥“互联网+”作用，结合计算科学、数字技术和临床诊疗评估，建立我国肿瘤治疗评价的“抗癌药物评价数据系统”，科学地提升我国医保支付监督评价能力，优化我国临床肿瘤治疗整体疗效和用药成本，建立我国临床急需药物目录，对集中采购予以科学数据支持以进一步优化目录和价格谈判力度。
一项对比分析研究显示，英国借助价值评估数据库的支持，采取集中采购的方式，2015年英国抗癌药物的费用145亿美金，而同年美国的抗癌药物费用则是320亿美金（数据涵盖了美国医疗保险和英国国民保健服务中52种抗癌药物的价格）。分析结果显示，同样的抗癌药物，英国超过50%抗癌药物采购单价低于价值评估指导价，而美国超过80%的抗癌药物单价是高于价值评估指导价。
可以参照上述英国模式，借助信息科技和数字技术加上癌症诊疗现状与医保支付结合建立符合我国癌症谱系相关的“抗癌药物评价数据系统”，形成我国抗癌治疗的急需药物目录（进口药物目录），发挥政府的经济调节作用，利用医保支付监督机制，逐步完善我国临床急需药集中采购职能的议价能力和定价决策依据。
建立数据库有助于提升肿瘤等临床大病治疗的综合收益，通过疗效的改善以降低肿瘤等大病综合治疗的经济负担。一项调查报告显示，一个香港医生会在给肝癌手术时尽量避免输血。这是因为他发现，肿瘤手术患者如果手术期间或术后1-2周内输血的话，会导致患者的免疫力下降，从而增加癌细胞扩散的风险。如果一个高效的临床数据系统将优秀医生的临床经验数据化、系统化，并形成临床治疗指南，将指导提升临床大病综合施治的整体疗效。
加快落地创新药审评、审批改革
加快落地我国创新药审评、审批改革的具体举措，加快创新药上市步伐。2018年全国两会批准的机构改革方案中，充分考虑到药品监管的特殊性，在国家市场监督管理总局下单独规划设置药品监管职能。预计会有利于进一步突破落实中办、国办印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，激发医药产业创新发展活力。改革临床试验管理，加快创新药上市审评、审批制度，推进仿制药质量和疗效一致性评价，推动药品特别是重大新药研发，促进制药工业升级发展，尽快改变我国创新药物、高端医疗产品长期以来依赖进口的局面。
从此次特大抗癌药物“制假、贩假”事件，即可看出为了满足临床急需药、救命药的迫切需求，加快创新药上市审评、审批速度必要性的同时，做好对创新药供给侧监管加法的至关重要！建立科学完善的药品安全监管体系，严把每一道防线，用科技成果为监管赋能，把好质量关，厘清药品从实验室到临床的每一个关键环节，找准哪些点可以做、必须做“简政放权”的减法，形成绿色通道；以及哪些点需要做“监管”加法，加强产业链的关键环节，补上监管的盲点。使临床患者不仅用得起、用得上，还用得好急需药。
确认临床医护团队医疗服务的关键性作用
优化临床诊疗及急需药的整体效果，需要确认临床医护团队医疗服务的关键性作用。肿瘤等重大疾病的治疗，急需药品能高效经济的发挥治疗性作用，由综合配伍的临床医护团队提供的医疗服务质量关键性作用不容忽略。
一直以来，我国肿瘤综合治疗效果都有受到“诟病”，有报导表明，美国癌症五年生存率为66%，中国仅为30.9%。这一显著的差距背后，除了创新药的及时可及性之外，有一个很重要的因素是，肿瘤综合治疗的过程中“主、辅”职能的确认，也就是医疗服务在这种复杂疑难病治疗过程中的关键性作用没有得到足够的重视。好比，创新药、手术、疗法等都是临床诊疗工具，如何高效经济地使用这些工具的“人”却没有获得对应的价值认定和尊严认可。
解决临床急需药“用得起”难题，需充分发挥临床医生的关键性作用，比如空腹服用还是餐后服用昂贵的急需药？美国芝加哥大学的经验值得借鉴。芝加哥大学个体化治疗中心的主任Mark Ratain发现，有些抗癌药的说明书上会警告，与食物同时服用Zytiga会导致过度吸收产生副反应，建议空腹服用。看到这个服药警示，Mark Ratain想到，是否与食物同时服用可以降低服用的剂量，从而达到同样的治疗效果并减轻支付负担？随即就启动了一项临床对照研究，证实了该假设搭配低脂早餐只需1/4的推荐剂量即可达到治疗效果。这是一项典型的发挥临床中“使用工具者”的积极性，结合实际以提高“临床工具”效用的实例。依此推算，原来一个月的抗肿瘤费用可以支付4个月的药物费用，并且还有预测，据此在未来10年将为美国的医疗支出节省高达200亿美元。
总理在记者招待会上释放出的“解决临床急需药用得起”的信号和决心，要真正落实和兑现总理的承诺，不仅用得起、用得上，而且用得好临床急需药，整体提升临床大病的综合治疗效果，医疗卫生系统的机构改革方案为目标实现提供了组织保障。树立健康优先的理念，通过完善分级诊疗系统，加强全科医生队伍将抗击肿瘤等大病的关口前移、下沉。
当然要将改革的方案具体到实施的步骤，不仅是科技创新，还需要机制的创新，加快创新药等研究成果快速转化和仿制药评价的营商环境和绿色通道，激发活力，将科技创新与临床诊疗手段结合统一，增强人民群众受益于科技进步的获得感！
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