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本文介绍倾向性评分匹配(Propensity score Matching,PSM)
案列
2015年在NEJM发表了一项研究[2],支架和CABG手术相比,对于多支病变的冠心病的疗效。
研究对象:冠心病患者
X:两种治疗方式,第二代药物支架(PCI)与冠脉搭桥(CABG) 相比
Y:预后包括死亡、心梗、再次血运重建和卒中
研究设计:观察性研究(observational)中的队列(cohort)研究。没有随机分配治疗方案,不是RCT,是在真实世界中观察不同治疗方案的疗效。纳入了3万多人,PSM后剩下不到2万人,样本量少了很多。
为何要做PSM呢?
目的是控制混杂:挑出一部分人,使得接受不同治疗方案(X)的患者基线情况相似。这一点非常重要。试想,如果病情重的人偏向于做搭桥手术,病情重的人预后不好,就会得出搭桥手术疗效差的假象。
解决办法:研究设计时通过PSM的方法选择患者,使得不同X组的人基线相似。即纳入的人既有可能接受PCI,又有可能接受CABG。
给定一个病例,从数据库里找出满足配对条件的所有可能的对照,然后根据匹配数随机选择对照。如1:1匹配,随机选一个作对照;1:2匹配,随机选2个配对。因此PSM的方法又被成为事后随机化,相当于在队列里面构建RCT。
Matching cases and controls by propensity core
1. Greedy matching 贪心法匹配SAS program featuring a macro to perform GREEDY matching based on propensity score:
Documentation: www2.sas.com/proceedings/sugi26/p214-26.pdf
2. One-to-one matching within a specified range with SASUsing PROC SQL (an elegant, concise approach):
Using PROC SURVEYSELECT:
Performing a 1 to N case-control match:
观察性队列研究,如果做了PSM,需要呈现原始数据和PSM的两套结果。因为原始数据是最真实的,PSM是考虑了混杂之后的结果。相当于敏感性分析。
如果两套结果一致,表明治疗方案对预后的影响受混杂因素影响不大。
- 如果不一致,需要进一步分析混杂的主要来源。
PSM小结
1、可用于观察性研究
队列研究设计,分组变量是暴露因素X
病例对照研究设计,分组变量是结局指标Y
2、用于配对的变量
通常匹配性别、年龄、结合各指标临床意义匹配
果匹配变量和X密切相关,存在假阴性的偏性,如果依然是阳性发现,表明X对Y作用强
3、做敏感性分析:PSM和原始队列都做分析
4、易侕软件基于R语言的PSM优势
可以灵活设置匹配比例(1:n),更加符合临床研究设计要求
在计算倾向性评分时,可以实现连续变量的曲线拟合(GAM模型),更加精准拟合X和Y的关系
采用智能化的优先顺序进行匹配,尽可能最大限定地为每个病例找到对照。
5、PSM好处:提高论文证据力度,控制混杂、防止偏性
参考文献
[1] Kurth T, Walker A M, Glynn R J, et al. Results of multivariable logistic regression, propensity matching, propensity adjustment, and propensity-based weighting under conditions of nonuniform effect[J]. Am J Epidemiol, 2006,163(3):262-270.
[2] Bangalore S, Guo Y, Samadashvili Z, et al. Everolimus-eluting stents or bypass surgery for multivessel coronary disease[J]. N Engl J Med, 2015,372(13):1213-1222.
[3] Yao X I, Wang X, Speicher P J, et al. Reporting and Guidelines in Propensity Score Analysis: A Systematic Review of Cancer and Cancer Surgical Studies[J]. JNCI: Journal of the National Cancer Institute, 2017,109(8).
[4] https://wiki.harvard.edu/confluence/display/hsphsashelp/propensity+scores
[5]https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzU0NDczNjU3MA==&mid=2247484513&idx=1&sn=08f4ad6236370da02ce2ba13160edbf2&chksm=fb76d034cc01592296016a082bafa2e5fa020aad9c2e37284a1d5281b7f812640fe395ccf65e&scene=21#wechat_redirect