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《2022中国健康产业白皮书（易凯资本-医药生物）》（学习笔记）-50

目前，超过70%的核酸治疗临床试验使用某种形式的病毒载体，包括逆转录病毒、慢病毒、腺病毒和腺相关的病毒。这些载体的早期临床试验发现了一些问题，如免疫学（包括过敏）反应，脱靶效应，以及不加选择地整合到基因组中导致白血病等癌症的发生。对于需要长期表达相关基因治疗蛋白的遗传性酶缺乏症或癌症患者，病毒载体可能具有优势。然而在临床应用中，如果只需要或保证短期基因表达的临床应用，核酸通过非病毒载体进行传递，特别是基于化学的载体，如阳离子脂质、阳离子聚合物，或脂质纳米颗粒，可以提供更有利的风险/效益比。

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