《2022中国健康产业白皮书(易凯资本-医药生物)》(学习笔记)-51
1) 载体本身的安全性,涵盖免疫原性、细胞毒性等风险层面,这将直接影响给药后的安全性以及后续多次给药的可能性。
2) 载体本身的荷载能力有待提高。AAV 是基因治疗的主流载体,但其基因荷载能力<4.5kb,限制了大基因片段的递送。
3) 递送效率尚不理想,这一点在LNP 递送 RNA 疗法上更为明显。
楼主: 新安客
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大师 40%
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