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雷达卡
本周我们讨论mRNA药物行业的投资逻辑。
从原理上来看，mRNA技术具有优越性，应用场景广泛。
mRNA在中心法则的上游，直接控制指导了下游蛋白质的表达。原理上来看，只需要引入对应的mRNA即可使任一蛋白表达，从而在理论上可以治疗所有疾病。因此，mRNA的应用场景广泛，目前涵盖：传染病疫苗、肿瘤免疫疗法（包括肿瘤疫苗和直接疗法）、蛋白替代疗法、基因工程编辑等。
从现有的技术条件来看，mRNA技术在疫苗领域发挥最大优势。
相比其他疫苗药物，mRNA疫苗拥有两大突出的优势：1.制作简便，研发生产周期短：按照以往做疫苗的方式，从开始处理患者样本发现突变到疫苗制成给药，符合GMP要求的按需生产的总体时间约为3至4个月，mRNA只需约63天，在时间和成本具有优势；2.免疫原性更强（意味着更好的免疫效果）：mRNA疫苗进入体内可以同时引起体液免疫和细胞免疫，而且mRNA自身会引发人体的天然免疫，发挥免疫佐剂的功能，加强免疫效果。应对肿瘤和传染疾病的新抗原以及传统疫苗无法企及的疾病，mRNA有着极大的应用潜力。
mRNA应用空间的进一步拓展依赖递送系统的突破。
mRNA本身性质脆弱，极易降解且由于自身带有负电不易穿过细胞膜的阴离子脂质双层并有效地渗入细胞质，因此需要依赖递送系统完成mRNA药物的呈递。目前的mRNA递送系统以脂质纳米颗粒（LNP）为主，但仍未很好地实现这对于蛋白质正确形式功能的两个关键前提——1、蛋白结构正确的表达和靶向性；2、蛋白的表达量。参考GalNAc在小核酸药物的应用，我们认为一个好的递送系统可以解决靶向性问题和减少给药剂量，从而满足上述的蛋白结构和表达量的前提。
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