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细胞基因疗法从根治愈疾病，技术先进刚需强烈
基因治疗的核心在于精准打击了疾病根源——异常DNA，是一种根本性的治疗策略。细胞基因治疗适应症以单基因遗传病（罕见病）为主，这类疾病的致病基因明确，同时缺乏有效的治疗手段，面临巨大的未满足临床需求。如同小分子药物、抗体药物引领生物医药的前两次产业变革，基因治疗连续多年被评为《Nature》年度具有重大影响的生物技术，预计将引领生物医药的第三次产业变革。截至2021年底，全球累计在研CGT临床试验超过1700项，国内也有数十项临床试验取得登记备案（按登记号计），并呈现增长趋势。
政策加持资本青睐，中国细胞基因治疗有望弯道超车
基因治疗赛道最受资本青睐，据中国CGT领域融资交易情况显示，2020年度CGT领域融资总金额约为126亿美元，2016年至2020年复合年增长率达到59.3%，2020年IPO和私募基金金额显著增加。预计未来CGT领域的资本投入仍会增加，资本注入也将推动CGT产业发展。政策方面，随着国家和各省市高度重视生物医药创新发展，在“十三五”、“十四五”的规划下出台了系列产业政策，对基因治疗及其CRO/CDMO行业进行支持。国内基因治疗市场规模将快速扩大，预计到2025年将达到178.9亿元，而细胞基因治疗CDMO预计到2027年市场规模将增长至197.4亿元，2022年至2027年的预期年复合增长率将高达43.3%。中国CGT临床试验数量爆发式增长，数量仅次于美国，有望弯道超车。
CGT生产与小分子差异大较多依赖CDMO产业化服务
基因治疗的生物学基础和治疗机制技术具有较强的前沿性和探索性，导致药物研发存在一定差异。相比小分子和大分子制药，基因治疗由于复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验、差异化的适应症药物用量，更加依赖于CDMO服务；新药企业若自建生产线，将面临产能利用率低、设备灵活性不足等问题，且工艺的转移、验证将带来较高成本，故客观上大幅提升了CDMO业务的稳定性和持续性。CGTCDMO公司可以为CGT新药公司节省生产设备和生产团队投入，使其关注与CGT药物研发。据J.P.Morgan统计，基因治疗外包渗透率超过65%，远超传统生物制剂的35%。
投资建议
质粒/病毒/细胞为CGTCDMO三大研发生产环节，其中核心即难点在于质粒和病毒载体开发与大规模生产。CGTCDMO全球龙头仍由国际巨头公司占据，但国内相关公司已积极布局，我们给予细胞基因治疗CDMO行业“增持”评级，建议关注积极布局质粒与病毒工艺的相关公司。
京公网安备 11010802022788号
