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基因治疗
基因治疗（gene therapy）是向靶细胞导入外源基因，以纠正或赔偿基因缺点，到达治疗遗传病目标。人类遗传疾病5000各种，基本上不可能用常规方法治疗。个别病例只能对症疗法，减轻症状，不能治愈。基因治疗可能是唯一方法。1990年美国重组DNA咨询委员会同意治疗腺苷脱氨酶（ADA）临床治疗方案，2个病例症状改进。1991年复旦大学与二军大学合作用基因疗法治疗血友病B，患者症状有所改进
一、基因治疗类型
1. 基因调控治疗 从基因水平调控缺点基因表示，改进症状 镰型细胞贫血症---用5-氮胞苷抑制甲基化酶，使因甲基化而关闭γ基因重新开放，产生HbF代替HbA用反义RNA抑制基因表示核酶（ribozyme）切割RNA阻断基因表示肿瘤治疗，在基因水平抑制肿瘤细胞基因恶性表示和引导肿瘤细胞逆转。
基因治疗类型（续）
2. 基因矫正治疗 基因增补—正常基因导入患者体内赔偿缺点基因功效基因替换—以正常基因取代变异基因基因校正—体外对异常基因进行纠正。
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