利用短片段同源替换技术进行位点特异修复CHO细胞

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利用短片段同源替换技术进行位点特异修复CHO细胞
生命科学学院 00级 贺晓路
摘要传统的基因治疗
要紧使用基因扩增（gene augmentation）的策略，即向细胞中导入正常的靶基因表达序列，补偿细胞中缺陷型靶基因的功能。基因添加策略在遗传疾病的治疗中存在着严重的缺陷，从而限制了其临床应用。近年来
进展起来的位点特异性基因修复（
Site-specific
GeneCorrection
）技术，如短片段同源替换技术（
Small DNA Fragment
Homologous Replacement
，SFHR），克服了基因添加策略的缺点。位点特异性的基因修复技术源于对同源重组（
Homologous Recombination
）的研究，即通过导入与正常靶基因同源的DNA短片段，通过细胞中的DNA修复
或者者同源重组的机制，特异性地修复缺陷型靶基因中的突变。利用位点特异性的基因修复技术不仅
能够修复靶基因中存在的突变，而且能够在基因组中引入突变，因而在基因治疗
与基因功能研究方面具有巨大的应用前景。
目前，国际上关于短片段同源替换技术的研究处于
实验阶段。
本文中，我们利用短片 ...

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关键词：CHO Augmentation combination replacement Correction