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在第67届美国血液学会（ASH）年会上，科济药业控股有限公司（以下简称“科济药业”）公布了其自主研发的三基因编辑通用型靶向BCMA CAR-T产品CT0596的首次人体研究数据。该研究以壁报形式展示，聚焦于复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的临床表现，初步结果显示其具备显著的抗肿瘤活性与良好的安全性，为当前治疗选择有限的患者群体提供了新的希望。
此次公布的数据来自一项正在进行的一期剂量探索临床试验（NCT06718270），共纳入8例复发/难治性多发性骨髓瘤患者。这些患者的既往治疗中位线数为4.5线（范围3-9线），均属于经过多重治疗、疾病负担较重的难治性人群，临床挑战极大。
[此处为图片1]截至2025年8月31日的疗效评估显示，CT0596展现出令人鼓舞的治疗效果：在全部8例可评估患者中，有6例达到部分缓解（PR）或更优疗效；在接受全剂量清淋预处理的6例患者中，5例实现PR及以上缓解，且所有6例均在治疗第4周即达到微小残留病（MRD）阴性状态。MRD阴性是衡量多发性骨髓瘤深度缓解的关键指标，通常与更长的无进展生存期密切相关。
此外，共有3例患者达到严格完全缓解（sCR），其中编号01的患者在第8个月时仍维持sCR且持续保持MRD阴性，显示出持久的疗效潜力。所有入组患者均检测到CAR-T细胞的有效扩增，且疗效不受基线时NK细胞NKG2A表达水平的影响，提示其作用机制具有广泛适用性。
值得一提的是，一名伴有髓外病变（通常预后较差、治疗难度更高）的患者在接受第二次输注后成功达到PR，同时髓外病灶明显缩小，进一步验证了CT0596在复杂病例中的治疗能力。
在安全性方面，CT0596同样表现出优异特征：仅4例患者出现1级细胞因子释放综合征（CRS），未发生2级及以上CRS；整个研究过程中未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或移植物抗宿主病（GVHD），亦无任何神经系统不良反应或排异反应报告；未出现剂量限制性毒性，所有患者均未因不良事件中断治疗，无治疗相关死亡案例。
目前，CT0596仍处于剂量爬坡阶段。尽管清淋预处理方案已基本确定，研究团队正继续探索更高的细胞给药剂量，以最终明确推荐的注册研究剂量（RD）。基于现有积极数据，科济药业计划于2026年启动CT0596的IB期注册性临床试验，推动该产品向后续开发阶段迈进。
京公网安备 11010802022788号
