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[size=14.6667px]在经历了多年的沉寂后,随着 2018 年 FDA 对于 siRNA 药物 Patisiran 的批准上市,小核酸药物迎来了发展的新纪元。[size=14.6667px]在接下来的 5-10 年中,随着对 RNAi 机制更加深刻的理解,具有增强的特异性和效力的先进 RNAi 载体系统的开发,可能会带来 RNAi 领域新的突破性疗法,多项小核酸药物有望稳定持续获批。RNA 药物的特点在于它们可以直接与 mRNA 结合并造成其降解,从而防止致病蛋白质被转录,可用于治疗 KRAS等传统小分子、单抗认为难以成药的突变,且易于工业化放大生产。[size=14.6667px]预计未来二十年[size=14.6667px]内行业将保持持续高速发展,2025 年全球市场规模可能超 100 亿美元 。
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