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雷达卡
本篇报告作为创新药系列报告第二篇-海外临床篇，首先通过中国药企闯关FDA 的具体案例讨论 FDA 审批临床试验的标准，进一步规划在 FDA 审批新药标准下的中国不同类型创新药企临床策略，最终梳理符合 FDA 标准的中国创新药临床设计及对应标的，并梳理有代表性的创新药公司重点管线。
❑ “unmet medical need”是 FDA 审批创新药项目的先判指标，药企以此策略出海对自身研发能力提出更高要求。FDA 四种新药加速审批途径均强调“unmet medical need”，针对临床用药空缺或能显著改善现有疗法。针对“unmet medical need”项目 FDA 会放宽临床程序要求，依据 II 期临床数据批准上市。中国创新药项目百济神州泽布替尼 MCL 适应症与传奇生物西达基奥仑赛多后线发性骨髓瘤适应症获批上市是“unmet medical need”典型实例，以 II 期临床上市，过程中大幅节约临床开发支出，缩短上市时间。但“unmet medical need”项目同时对企业研发能力提出更高要求，要求药企在立项时即进行分子结构创新或机理创新，并且在申报时注意保持与 FDA
进行持续的沟通。
❑ 非“unmet medical 创新药 FDA 审批临床程序标准更为严苛，药企以此策略出海需要严格遵守海外规则。信达生物，百济神州，恒瑞医药 PD-1 出海是非“unmet medical need”创新药出海的典型案例，通过信达生物被ODAC 拒绝上市及百济神州，恒瑞医药临床试验设计可以得到结论：“MRCT”，标准疗法对照组已经成为非“unmet medical need”项目的FDA 审批的临床试验程序的标准。相比之下，君实生物 PD-1 选择以鼻咽癌适应症出海，为美国“unmet medical need”适应症，虽然入组人群不含美国人群，但仍有较大概率获批。中国创新药企业选择以相对“守正”的策略出海已经逐渐意识到要严格遵守标准，例如百济神州 PD-1+TIGIT 和恒瑞
PD-1+法米替尼分别头对头 K 药在 NSCLC 适应症上的临床试验设计。“守正策略”对分子角度的创新性要求有所降低，但对应标准程序的临床将使研发投入压力更大。
❑ FDA 审批规则总结及符合标准的中国创新药临床设计（标的）以及有代表性的创新药公司重点管线梳理。“unmet medical need”策略强调企业创新能力，同时可以节约支出，更适合 Biotech 企业。“守正”策略需要以严格的标准进行 III 期临床，大型药企能够负担成本。对在国际多中心临床试验的中国创新药项目以 FDA 评审标准进行筛选，筛选出的符合标准的中国创新药上市企业的在研管线项目及对应企业分别是：1）强生主导推进的传奇生物BCMA CAR-T。2）百济神州 PD-1+TIGIT。3）Seagen 主导推进的荣昌生物 HER2 ADC。4）科济药业的 CLDN18.2 CAR-T。5）诺诚健华推进的BTK 抑制剂。6）恒瑞医药的 PD-1+法米替尼。7）康方生物的 PD-1/CTLA4双抗。8）Tracon 主导推进的康宁杰瑞 PD-L1 单药/CTLA-4 联用用药。出海角度梳理创新药标的，推荐重点关注：金斯瑞生物科技、百济神州、荣昌生物、康方生物、诺诚健华、科济药业、康宁杰瑞、泽璟制药、亚虹医药等。
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