生物医药行业主题研究：【中金医药】核酸药物，时代已至

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[size=10.000000pt]近年，核酸药物的开发取得了较大的进展，多款药物已获批上市，多款潜在的重磅药物于近期公布了临床数据，核酸药物领域的并购、产品引进的交易也层出不穷。本研究对核酸药物的技术发展、优势、临床进展及重点公司进行了梳理。
                                
                        
               

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关键词：生物医药 医药行业 size 技术发展 层出不穷

核酸药物拥有明显优势。传统的小分子化药和抗体药物多是通过与靶点蛋白结合发挥作用，但是二者的研发受到靶点蛋白可成药性（druggable）的限制，据Nature报道，人类基因组编码的~20,000种蛋白质中，仅有3,000种是可成药的，且目前只有700种有相应的药物研发出来；而且抗体药物通常只能针对细胞膜和细胞外蛋白发挥作用。而核酸类药物是通过与蛋白质表达相关的基因进行调节，对细胞内外和细胞膜蛋白均可发挥调节作用，而且多数核酸类药物的作用基础是碱基互补配对原则，只需知道靶基因的碱基序列，核酸药物的序列设计就较为容易。
核酸药物有望成为继小分子化药和抗体药物后的第三大类型药物。
同时，多种核酸药物技术路线齐驱并进。

近年，核酸药物领域的并购交易以及产品授权引进的案例十分活跃。2019 年，Novartis 以 97 亿美元的估值收购了 The Medicine Company， 主要获得一款 Inclisiran 产品的权益。

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1120112466 发表于 2021-1-13 17:42
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