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刘沐芸 个体化细胞治疗技术国家地方联合工程实验室主任、中国（深圳）综合开发研究院特约研究员
//本文首发于《瞭望智库》
《我不是药神》的上映，燃爆了这个暑假。电影一上映，和去年的“战狼2”一样，瞬间就“霸占”了朋友圈和聊天的主话题，从病人角度的，从新药研发和审评、审批制度的，仿制药生产和评价体系的，专利保护和强制许可制度的，当然还有药品定价、医保以及患者支付能力之间的选择困境等不同的角度。可是，当我们为电影故事唏嘘不已时，我想问的是，医生在哪里？我们谈癌症患者救命的时候，医生在哪里？
不可否认，科技的进步、创新药的研发和医保支付等都在推动着癌症患者产生活质量的提高和生存期限的延长。但我们都忽略了癌症综合治疗中临床医生的主体性作用。优化临床诊疗及急需药的整体效果，需要确认临床医护团队医疗服务的关键性作用。肿瘤等重大疾病的治疗，急需药品能高效经济的地发挥治疗性作用，由综合配伍的临床医护团队提供的医疗服务质量关键性作用不容忽略。
一直以来，我国肿瘤综合治疗效果都有受到“诟病”，有报导表明，美国癌症五年生存率为66%，中国仅为30.9%。这一显著的差距背后，除了创新药的及时可及性之外，有一个很重要的因素是，肿瘤综合治疗的过程中“主、辅”职能的确认，也就是医疗服务在这种复杂疑难病治疗过程中的关键性作用没有得到足够的重视。好比，创新药、手术、疗法等都是临床诊疗工具，如何高效经济地使用这些工具的“人”却没有获得对应的价值认定和尊严认可。
解决抗癌救命药“用得好”的难题，首先需药确认临床医生的主体性作用。
就拿电影中提到的“药主角”——格列卫来说，是处方药，有着严格的适应症和严肃的副反应警示，需要在医生指导、临床监测下正确服药治疗，并且也不一定需要服药一辈子。2017年3月公布的欧洲研究表明，对于部分经过临床评估符合标准的患者并不需要终身服药，也就是可以停药并保持良好的预后。随后，美国也启动的一项验证研究并于近期完成了病人招募。“我们的目标是真的治愈CML病，这表明病人不需要继续服药就能正常的工作生活。”威斯康星医学院的白血病专家Rhab Atallah博士说，他同时是美国研究项目的牵头人。“我们要更清楚地界定，哪些病人停药的收益更大，哪些病人不适合停药”。（注：CML，慢性髓性白血病，也就是《我不是药神》中“主角病”。）
2016年12月召开的美国血液病协会年会上，法国波尔多大学的Francois-Xavier Mahon博士报告了一项研究，750名深度缓解、没有症状一年的患者停止服药（格列卫），6个月后，62%的患者继续缓解没有复发，52%的患者2年继续缓解没有复发。对于复发的患者，重新服药治疗后很快就再次获得深度缓解人且无继发恶性疾病。
2017年上半年，12个小型临床研究中，有一半已经观察结束，获得同样的效果。坦帕市莫非特肿瘤中心的Kendra Sweet博士介绍，她还协作起草了新的国家综合肿瘤网络指南（National Comprehensive Cancer Network Guidelines），该指南建议，对于CML治疗获得深度缓解2年的患者，在严格监控下可以考虑停药。
解决抗癌救命药“用得起”的难题，需充分发挥临床医生的关键性作用。
比如空腹服用还是餐后服用昂贵的急需药？美国芝加哥大学的经验值得借鉴。芝加哥大学个体化治疗中心的主任Mark Ratain发现，有些抗癌药的说明书上会警告，与食物同时服用Zytiga会导致过度吸收产生副反应，建议空腹服用。看到这个服药警示，Mark Ratain想到，是否与食物同时服用可以降低服用的剂量，从而达到同样的治疗效果并减轻支付负担？随即就启动了一项临床对照研究，证实了该假设——搭配低脂早餐只需1/4的推荐剂量即可达到治疗效果。这是一项典型的发挥临床中“使用工具者”的积极性，结合实际以提高“临床工具”效用的实例。依此推算，原来1个月的抗肿瘤药物费用可以支付4个月的药物费用，并且还有预测，据此在未来10年将为美国的医疗支出节省高达200亿美元。
解决抗癌救命药“用得对”的难题，需界定临床医生的临床实践权。
随着对肿瘤成因研究的不断深入，发现肿瘤的形成是人体细胞对组织环境的“适应性恶变”，正常的生理状态下，最佳的适应状态是正常细胞。但当出现衰老、外伤、或者是吸烟、放射线等条件改变我们的组织环境时，机体的细胞会出现一些改变以适应人体组织微环境的改变。这时，通常临床中常见的侵入性的肿瘤治疗方法（如化疗，放疗等）会加重肿瘤的恶性程度或诱发形成新的肿瘤。那要如何获得最优的临床治疗效果呢？这就离不开临床医生适应性的肿瘤治疗策略实践——控制肿瘤而不是消灭，以尽可能保留一些正常的组织环境。这就需要临床医生与患者良性互动，密切观察患者对治疗方案的应答反应，并根据患者的治疗“反应”及时调整治疗方案和策略以保持治疗效果的最优，并控制耐药产生——真的对患者的肿瘤治疗有益。
这需要临床医生从临床需求出发，从临床回到研究室，再由实验室回到临床，以这样双向循环的临床转化医学模式获得对疾病进展不断深入的理解和持续的知识积累，不断优化临床治疗工具（创新药、疗法、设备等）的治疗效率，使患者获得最佳的临床收益。
解决抗癌救命药“用得上”的难题，需最大程度激发临床医生的职业尊严感。
如果回顾现代医学发展历史，我们会发现，许多今天的常规治疗方案或是治疗手段，都是始于临床医生在实践工作中的“启发”。例如心脏外科的起源，今天帮助世界上成千上万的不孕夫妇成功实现“繁衍后代”梦想的人工辅助生殖技术，外科医生在临床实践中手术术式的创新与发展，以及最新获批的成功救治了Emily Whitehead的Car-T疗法的研发经历等等。
正是因为这些临床医生在实际的工作生活中，深受自己“治病救人”职业使命感召与激励而来的开拓与创新，受托于临床重病患者“生命健康权”交付与对正常生活的向往，勇于挑战医学传统与桎梏，着眼患病个体最佳临床益处的获得，推动着现代医学不断向前进展，也为临床中许多难治性疾病带来了一线生机和新的希望。比如陈竺院士的三氧化二砷（俗称砒霜），甚至是老中医的方子，或诺华的单抗等，用对了都可以救白血病患者的命。这些工具如何发挥作用，关键还在使用工具的人！
我不否认《我不是药神》中“代购印度药”人物的重要作用，可是疾病治疗毕竟是一个不仅需要医学基础知识、药学基础知识，还需要临床基本实践的专业技术活儿，按照现在的医学教育体系，最少要经过10年以上的系统学习、培训、考试然后获得执业许可，才可以给人看病开处方的专业工作，但电影原型的一个白血病患者不仅“久病成医”，而且还“治病救人”。我们要树立的是，真的治疗疾病，而不是简单给患者买药。而真的为患者治疗疾病，需要医生的专业知识、临床经验和从疾病本身出发。就如前文所述，即便是慢性髓性白血病患者，治疗得当可能并不需要长期服药就能获得良好、稳定的预后。
为什么身患重症的患者宁愿将自己生的希望寄托于一个患者的“久病成医”，而不愿意与临床医生互信互托？为什么我们的司法体系可以因为相信一个“药神”治病救人的良好初心就“网开一面”，为什么社会就不相信临床医生“十年寒窗”的良好初心呢？当现实生活中发生“医患纠纷”时，为什么我们就不能本着电影中的善意正确理顺“这些纠纷”中的是与非呢？
当全社会都在感慨创新药的重要性，唏嘘生命健康权的脆弱，诧异我国药企竟然比不上印度，埋怨医疗制度的不尽人意的时候，我想问的是，《我不是药神》中，医生在哪里？
历史中，许多社会进步由优秀的电影作品推动，如果说这部电影也能推动社会的进步，我希望我们的社会能认识到，优化临床诊疗及急需药的整体疗效，医生是关键。
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