戈谢病的患者，生长发育落后甚至倒退，肝脾不断肿大，肚大如孕妇，特效药“思而赞”效果不错，但一年要上百万元；
苯丙酮尿症如果不加以控制，会导致严重智力残疾，吃一种叫“科望”的药，一天就要花掉数百乃至上千元；
渐冻症病因不明、恶化快，霍金21岁时就患上了此症，目前只有药物“利鲁唑”疗效最 ...
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