广州医科大学附属第三医院12日称，该院孙筱放团队通过基因编辑技术修复β-地中海贫血缺陷基因，使其诱导分化出正常的造血干细胞，为患者提供新的自体移植治疗选择。 在地中海贫血患者中，β-地中海贫血是东南 ...
广州医学专家运用基因编辑修复地中海贫血缺陷基因病
广州医科大学附属第三医院12日称，该院孙筱放团队通过基因编辑技术修复β-地中海贫血缺陷基因，使其诱导分化出正常的造血干细胞，为患者提供新的自体移植治疗选择。
在地中海贫血患者中，β-地中海贫血是东南亚人群中常见的一类，广东、香港和台湾等地区发病率较高。进行造血干细胞移植是目前临床上唯一根治地贫的方法，但找到相匹配的脊髓的异体捐赠者几率有限，而且所需费用昂贵，地贫患者往往只能靠不断地输血以维持生命。
如果无法异体移植，那么能否实现自体移植？广医三院广东省产科重大疾病重点实验室副研究员牛晓华表示，如果能从 ...
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