核心观点

　　基因治疗药物已开始应用，基因编辑技术的进步未来将加快基因治疗药物的临床应用。荷兰公司UniQure 所研发的Glybera 是第一个被西方国家批准临床使用的基因治疗药物，2015 年上半年首先在德国销售。美国已授予Glybera“孤儿药”资格，预计将于2017 年在美国上市。另一个进展较快的药物SparkTherapeutics 开发的SPK-RPE65,预计SPK-RPE65 将在2017 年实现商业应用。我们认为基因治疗已开始展现在临床应用中的独特优势，而近年来的基因编辑技术尤其是CRISPR 技术的进步，将进一步加快基因治疗方法的临床应用。

　　CRISPR 技术将引爆基因编辑技术的应用，临床应用节点临近。CRISPR 相比此前的ZNF（锌指核酸酶）和TALEN（类转录活化因子）基因编辑技术具有明确的优势：操作简单、成本低以及可定制程度高，我们认为CRISPR 将成为基因编辑的主流技术。此外，CRISPR 临床前的相关研究都较为确定的验证了技术可行性，降低了脱靶效应。Temple University 最近的研究表明使用CRI ...

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